Question 1

Qu'est-ce que SS-31 ?

Accepted Answer

Le SS-31 (elamipretide, Bendavia, MTP-131) est un tétrapeptide ciblant les mitochondries développé au Weill Cornell Medical College qui se concentre sélectivement dans la membrane mitochondriale interne, en se liant à la cardiolipine — un phospholipide unique essentiel à l'organisation et au fonctionnement des complexes de la chaîne de transport d'électrons. En stabilisant les interactions cardiolipine-protéine, le SS-31 restaure le transport efficace des électrons mitochondriaux, réduit la production de ROS et améliore la synthèse d'ATP. Le SS-31 a fait l'objet d'essais cliniques approfondis pour l'insuffisance cardiaque (essai EMBRACE), la myopathie mitochondriale (essais MMPOWER) et le syndrome de Barth. Sa capacité à cibler directement le dysfonctionnement mitochondrial traite un mécanisme fondamental sous-jacent au vieillissement, à la neurodégénérescence, à la cardiomyopathie et aux maladies métaboliques.

Question 2

Comment fonctionne SS-31 ?

Accepted Answer

Le motif aromatique-cationique alternant du SS-31 (Arg-Dmt-Lys-Phe) permet une accumulation sélective dans la membrane mitochondriale interne (concentration 1000 à 5000 fois supérieure au cytoplasme). Il se lie à la cardiolipine, stabilisant ses interactions avec le cytochrome c et les complexes de la chaîne de transport d'électrons (I, III, IV). Cela optimise le flux d'électrons, réduit les fuites d'électrons et la génération de superoxyde, maintient le potentiel de membrane mitochondrial et améliore l'efficacité de production d'ATP.

Question 3

Quelles sont les applications de recherche de SS-31 ?

Accepted Answer

Insuffisance cardiaque

L'essai EMBRACE-STEMI a montré une réduction de la taille de l'infarctus. PROGRESS-HF a étudié l'insuffisance cardiaque chronique. Résultats cliniques mitigés mais amélioration constante des biomarqueurs mitochondriaux.

Myopathie mitochondriale

Les essais MMPOWER pour la myopathie mitochondriale primaire ont montré des améliorations au test de marche de 6 minutes.

Syndrome de Barth

Cible le déficit en cardiolipine central dans cette maladie mitochondriale génétique.

Maladies liées à l'âge

Le dysfonctionnement mitochondrial sous-tend de nombreuses pathologies du vieillissement — le SS-31 traite cette cause profonde.

Question 4

Quelles voies biologiques SS-31 affecte-t-il ?

Accepted Answer

Stabilisation de la cardiolipine dans la membrane mitochondriale interne. Optimisation de la chaîne de transport d'électrons. Réduction des ROS des complexes I et III. Maintien du potentiel de membrane mitochondrial (ΔΨm). Activité renforcée de l'ATP synthase (complexe V).

Question 5

Quels sont les effets secondaires potentiels de SS-31 ?

Accepted Answer

Généralement bien toléré dans les essais cliniques. Réactions au site d'injection. Céphalées transitoires. Aucun effet indésirable grave dans les études de phase 1-3. Données de sécurité à long terme limitées.

Question 6

Comment SS-31 doit-il être stocké ?

Accepted Answer

Fourni sous forme de poudre lyophilisée ou de solution injectable. Conserver à -20°C (poudre) ou 2-8°C (solution). La modification D-Arg confère une résistance aux protéases. Bonne solubilité aqueuse. Stable au pH physiologique.

Question 7

Quel est le statut réglementaire de SS-31 ?

Accepted Answer

Investigationnel. Multiples essais de phase 2/3 achevés (Stealth BioTherapeutics). Désignation de médicament orphelin pour le syndrome de Barth. Pas encore approuvé par la FDA. Non interdit par l'AMA.

Question 8

Où puis-je trouver des études de recherche sur SS-31 ?

Accepted Answer

Les études scientifiques sur SS-31 peuvent être trouvées dans des revues à comité de lecture via des bases de données telles que PubMed et Google Scholar.

Question 9

Quelles normes de qualité SS-31 doit-il respecter pour la recherche ?

Accepted Answer

SS-31 de qualité recherche doit respecter des normes de pureté élevées, généralement >95% de pureté, avec une certification analytique appropriée et des exigences de stockage.

SS-31