Forschungsanwendungen
Muskeldystrophien
Gentherapie mit AAV-Follistatin ist in Phase-1/2-Studien bei Becker- und Duchenne-Muskeldystrophie eingetreten.
Muskelatrophie
Forschung bei Sarkopenie, Kachexie und Inaktivitätsatrophie.
Fertilitätsforschung
Das Activin/Follistatin-Gleichgewicht reguliert die FSH-Sekretion und Follikelentwicklung.
Wirkmechanismus
Follistatin bindet Myostatin und Activin mit hoher Affinität und verhindert deren Interaktion mit ActRIIB. Myostatin signalisiert normalerweise über ActRIIB→Smad2/3, um die Muskelproteinsynthese und Satellitenzellaktivierung zu unterdrücken. Durch Neutralisierung von Myostatin hebt Follistatin diese Hemmung auf und ermöglicht mTOR-vermittelte Proteinsynthese und Satellitenzellproliferation.
Biologische Signalwege
Myostatin/ActRIIB/Smad2/3-Hemmung. Freisetzung von mTOR/p70S6K für Proteinsynthese. Verstärkte Satellitenzellproliferation. Activin-Neutralisierung für reproduktive und metabolische Effekte.
Dosierungsinformationen
Berechnungsergebnisse
Spritzenfüllstand (100u Spritze)
Protokolle
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Alle Protokolle durchsuchenStabilität & Lagerung
Follistatin ist ein großes Glykoprotein, das sorgfältige Handhabung erfordert. Lyophilisierte Form bei -20°C oder darunter lagern. In sterilem Puffer mit Trägerprotein (0,1% BSA) rekonstituieren. Innerhalb von 7 Tagen bei 2-8°C verwenden. Empfindlich gegen Einfrier-Auftau-Zyklen, Schütteln und Temperaturextreme.
Nebenwirkungen & Vorsichtsmaßnahmen
Begrenzte Sicherheitsdaten am Menschen. Theoretische Bedenken umfassen potenzielle Auswirkungen auf Reproduktionshormone (Activin/FSH-Regulation), Leberfunktion und unkontrolliertes Gewebewachstum. Gentherapiestudien bei Muskeldystrophien zeigen akzeptable Sicherheitsprofile.
Nur für Forschungszwecke. Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungs- und Forschungszwecken. Nicht als medizinischer Rat oder zur Selbstmedikation bestimmt.
Regulatorischer Status
Nicht als therapeutisches Protein von der FDA zugelassen. Gentherapievektoren, die Follistatin exprimieren (AAV1-FS344), befinden sich in klinischen Studien unter IND-Status bei Muskeldystrophien. Forschungssubstanz. Von der WADA in Kategorie S4.2 (Myostatin-Inhibitoren) verboten.
Forschungsstudien
Follistatin Gene Therapy for Muscular Dystrophy
Mendell JR, Sahenk Z, Malik V, et al.
Follistatin Inhibits Myostatin and Enhances Muscle Growth
Lee SJ, McPherron AC.
Myostatin/Activin Signaling in Muscle Regulation
Lee SJ.
Häufig gestellte Fragen
Follistatin ist ein natürlich vorkommendes Glykoprotein, das als potenter Inhibitor von Myostatin, Activin und anderen Mitgliedern der TGF-β-Superfamilie fungiert. Hauptsächlich in Leber, Haut und Reproduktionsgeweben produziert, bindet und neutralisiert Follistatin Myostatin — den primären negativen Regulator des Muskelwachstums — und hebt damit die „Bremse" der Muskelhypertrophie auf. Die zwei Hauptisoformen — FS315 (gewebsgebunden) und FS344 (zirkulierend) — haben unterschiedliche Gewebeverteilungen und Potenzen. Auf Follistatin basierende Gentherapie ist in klinische Studien bei Muskeldystrophien eingetreten.
Follistatin bindet Myostatin und Activin mit hoher Affinität und verhindert deren Interaktion mit ActRIIB. Myostatin signalisiert normalerweise über ActRIIB→Smad2/3, um die Muskelproteinsynthese und Satellitenzellaktivierung zu unterdrücken. Durch Neutralisierung von Myostatin hebt Follistatin diese Hemmung auf und ermöglicht mTOR-vermittelte Proteinsynthese und Satellitenzellproliferation.
Muskeldystrophien Gentherapie mit AAV-Follistatin ist in Phase-1/2-Studien bei Becker- und Duchenne-Muskeldystrophie eingetreten. Muskelatrophie Forschung bei Sarkopenie, Kachexie und Inaktivitätsatrophie. Fertilitätsforschung Das Activin/Follistatin-Gleichgewicht reguliert die FSH-Sekretion und Follikelentwicklung.
Myostatin/ActRIIB/Smad2/3-Hemmung. Freisetzung von mTOR/p70S6K für Proteinsynthese. Verstärkte Satellitenzellproliferation. Activin-Neutralisierung für reproduktive und metabolische Effekte.
Begrenzte Sicherheitsdaten am Menschen. Theoretische Bedenken umfassen potenzielle Auswirkungen auf Reproduktionshormone (Activin/FSH-Regulation), Leberfunktion und unkontrolliertes Gewebewachstum. Gentherapiestudien bei Muskeldystrophien zeigen akzeptable Sicherheitsprofile.
Follistatin ist ein großes Glykoprotein, das sorgfältige Handhabung erfordert. Lyophilisierte Form bei -20°C oder darunter lagern. In sterilem Puffer mit Trägerprotein (0,1% BSA) rekonstituieren. Innerhalb von 7 Tagen bei 2-8°C verwenden. Empfindlich gegen Einfrier-Auftau-Zyklen, Schütteln und Temperaturextreme.
Nicht als therapeutisches Protein von der FDA zugelassen. Gentherapievektoren, die Follistatin exprimieren (AAV1-FS344), befinden sich in klinischen Studien unter IND-Status bei Muskeldystrophien. Forschungssubstanz. Von der WADA in Kategorie S4.2 (Myostatin-Inhibitoren) verboten.
